בשורה אדירה למטופלים: אחרי שנים של מחקר ופיתוח, ה-FDA מנהל המזון והתרופות האמריקני, אישר השבוע לשימוש את התרופה וורניגו (Voranigo), ובכך היא הוכרזה כטיפול הייעודי הראשון לגידולי מוח מסוג גליומה בדרגה נמוכה. כך מדווחת מיטל יסעור ב’עיתון ישראל היום’.
גליומה נחשב לגידול ממאיר, מסכן חיים אך איטי, עלול לפגוע במערכת העצבים, ומתאפיין בפרכוסים ובפגיעה ביכולות תפקודיות כמו דיבור, זיכרון או תנועה. המחלה נפוצה בעיקר בקרב ובדגש על גילי 30-40.
מאיה ביימן עמיאל מרמת השרון שאובחנה במחלה בגיל 24, היא אחת מהמטופלות הראשונות להשתתף במחקר במסגרת הטיפול בוורניגו ומקבלת את הטיפול מזה 4 שנים. “הייתי אחת מהמטופלות הראשונות בעולם, והראשונה מישראל, שהשתתפה במחקר אינדיגו שבדק את הטיפול ב-וורניגו. כבר למעלה מארבע שנים שהתרופה שאני לוקחת מדי בוקר שומרת על יציבות הגידול ומאפשרת לי לחיות חיים מלאים, כמעט ללא תופעות לוואי”, היא מספרת בראיון ל’ישראל היום’.
לדבריה, בזכות הטיפול היא הצליחה להתחתן ולהקים משפחה. “עבור מטופל עם גידול מוחי, קשה להסביר במילים את הערך שיש לזמן. מרגע האבחון ברור לך שזה עומד ללוות אותך כל החיים. מאחורי הנתון היבש ‘ארבע שנים’ עומד עולם ומלואו עבורי ועבור הסובבים אותי; זו תקופה בה זכיתי להתחתן, להקים משפחה, לבנות את עצמי במישור התעסוקתי והאישי, והכל תוך כדי שתופעות הלוואי כמעט ולא נוכחות בחיי. אני שמחה מאוד שהזכות הזו תהיה זמינה מעכשיו ליותר ויותר מטופלים”.
במשך שנים לא הייתה התפתחות בתחום מבחינת דרכי טיפול, אולם כאמור, השבוע אושר הטיפול הראשון שמאט משמעותית את התקדמות המחלה. במחקר השתתפו 331 חולים ביניהם גם מטופלים ישראלים ורופאים ישראלים. לאור התוצאות המבטיחות שהתגלו עוד במהלך המחקר התאפשר למשתתפים שהיו בקבוצת הביקורת לעבור לקבוצת המחקר.
הטיפול בוורניגו הוא טיפול ביולוגי מותאם אישית שמיועד לחולים עם גידול מסוג אסטרוציטומה או אוליגודנדרוגליומה בדרגה נמוכה ועם מוטציה מסוג IDH. במסגרת הניסוי נמצא כי הוא מפחית ב-61% את הסיכון להתקדמות המחלה.
“בניגוד לתחומים אחרים כמו סרטני העור או הריאה, תחום גידולי המוח אינו נהנה, לצערי, מתגליות רפואיות רבות בתכיפות גבוהה, והטיפול ב-ורוניגו הוא לא פחות מטיפול ביולוגי מותאם אישית למוטציה, שזה מרגש מאוד”, אמרה ל’ישראל היום’ פרופ’ דבורה בלומנטל מומחית לנוירואונקולוגיה מבית החולים איכילוב, שהייתה המגייסת המובילה בעולם למחקר בתרופה.
לדבריה, תוצאות המחקר הראו יעילות ובטיחות גבוהות בהשוואה לטיפולי כימותרפיה או הקרנות, לצד הפחתה משמעותית בתופעות הלוואי. “במהלך המחקר השפעות הטיפול היו כה מובהקות, עד כי נעשה גילוי נאות לקבוצת הביקורת (הפלסבו), מטעמים אתיים, והקבוצה הזו הוכללה במחקר, כבר אחרי נקודת הביקורת השנייה. אני שמחה להגיד שעכשיו, יש לנו כלים שיכולים לעזור למטופלי גליומה במאבק”.
“אישור הטיפול מביא איתו היום בשורה משמעותית ומהווה צומת ממשית בחייהם של המטופלים הצעירים, המתמודדים עם גליומה, גידול סרטני של רקמת הגליה במוח”, אמרה ל’ישראל היום’ ד”ר קרן גונן מנכ”לית העמותה הישראלית לגידולי מוח. “עד היום לא הייתה למטופלים הללו שום אופציה טיפולית, שענתה על הצורך המסוים שלהם. מדובר באנשים בני 30-40, הנמצאים בשיא חייהם, שעומדות בפניהם שתי ברירות בלתי אפשריות: בין המתנה מייאשת עד להתפרצות הגידול, ובין טיפול אגרסיבי ביותר, שיש לו השלכות קשות מאוד, הכוללות תופעות לוואי לטווח הקצר וגם לטווח הארוך”.
בחודשים הקרובים יעלה הטיפול לועדת סל התרופות, והמטופלים הישראליים מביעים תקווה שהוא יכנס לסל כבר בשנה הקרובה. “בשבילנו זו לא שאלה של נוחות אלא שאלה של חיים”, הם אומרים.
